Damoctocog alfa pegol, il nuovo fattore VIII a emivita prolungata. Grazie alle caratteristiche di questo nuovo farmaco sarà possibile un trattamento con infusioni meno frequenti che garantiranno una vita più semplice e una migliore qualità di vita per i pazienti con emofilia A. Si tratta del nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita, indicato per il trattamento dei pazienti con emofilia A, a partire dai 12 anni di età. Il farmaco è rimborsabile da parte del S.S.N. Il farmaco per uso endovenoso ha un’emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte alla settimana.
La decisione di AIFA, a seguito dell’approvazione di EMA, è basata sui risultati dello studio registrativo PROTECT VIII. Lo studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco per la profilassi, il trattamento on demand e la gestione perioperatoria di pazienti adulti o adolescenti con emofilia A grave, precedentemente trattati e di età uguale o superiore a 12 anni. Questi risultati sono stati confermati dal successivo studio PROTECT VIII Extension della durata di oltre cinque anni.
“Dopo un follow-up durato oltre cinque anni - afferma il professor Giovanni Di Minno, Direttore del Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia dell’Università Federico II di Napoli e del Centro di Riferimento Regionale per le Emocoagulopatie - il risultato finale di questi studi è quello di aver dimostrato che circa il 90% dei pazienti ha potuto beneficiare di una riduzione delle infusioni. Damoctocog alfa pegol garantisce per più tempo livelli sostenuti di fattore VIII nel sangue con una buona protezione dal sanguinamento, permettendo a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben protetti. Generalmente i pazienti in profilassi si infondono a giorni alterni o 3 volte alla settimana; grazie all’indicazione di damoctocog alfa pegol, sarà possibile una personalizzazione della terapia da 2 volte alla settimana fino a ogni 7 giorni”.Nessun paziente ha sviluppato inibitori e non si è verificato alcun problema di sicurezza.
“Siamo molto soddisfatti dell’importante traguardo raggiunto – afferma la dottoressa Simona Gatti (Bayer). Da oggi possiamo infatti offrire ai pazienti un trattamento in grado di migliorare la loro qualità di vita, frutto della nostra costante ricerca che ci pone da oltre 25 anni al fianco della comunità dei pazienti con emofilia.
Circa 400.000 persone in tutto il mondo sono affette da emofilia, una malattia per lo più ereditaria, in cui una delle proteine necessarie per formare i coaguli di sangue manca o è presente in quantità ridotta. L’emofilia A è il tipo più comune di emofilia, in cui la coagulazione ematica è ridotta a causa della mancanza o di un difetto del FVIII della coagulazione. I pazienti sono affetti da ripetute emorragie nei muscoli, nelle articolazioni o in altri tessuti, che possono dar luogo a danni cronici alle articolazioni nel corso del tempo. Le emorragie, se non trattate in modo appropriato, possono avere conseguenze gravi in quanto il sangue coagula più lentamente nei pazienti emofilici rispetto a quelli sani. L’emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 bambini maschi nati vivi e si manifesta a livello globale. Attualmente, in Italia ci sono circa 4.000 persone affette da emofilia A.
