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Via aperta per rendere «cronica» l'emofilia

Salute & Benessere

Nicola Simonetti

Nicola Simonetti

Vivere in salute: suggerimenti, risposte, piccoli accorgimenti per gestire la propria giornata, l’umore, l’alimentazione, il ricorso a farmaci, come affrontare al meglio gli impegni di lavoro, di responsabilità, il riposo ed il diporto, l’attività fisica. Inoltre, una finestra aperta sulla ricerca, sulle novità che la medicina ci offre ora e ci riserva e promette per il prossimo futuro.

Approvata dalla commissione europea (EMA), come, in precedenza, avevano fatto USA e Giappone,  la molecola damoctocog alfa pegol (nome non commerciale), il fattore VIII ricombinante a lunga emivita, per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età.

L'emofilia colpisce circa 400.000 persone in tutto il mondo ed è un disordine in gran parte a carattere ereditario, in cui una delle proteine necessarie, una dopo l’altra, a cascata, per la coagulazione del sangue o è mancante o è ridotta. L'emofilia A è la forma più comune, in cui la coagulazione del sangue è compromessa per la mancanza o l’alterazione funzionale del FVIII coagulativo. I pazienti hanno frequenti sanguinamenti a livello dei muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, che possono causare nel tempo un danno cronico alle articolazioni. Le lesioni possono avere conseguenze gravi se non trattate adeguatamente, poiché la velocità di formazione del coagulo è più lenta nei pazienti affetti da emofilia rispetto agli individui sani. L'emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 maschi nati vivi, interessando persone in tutto il mondo. In Europa, essa colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di oltre 30.000 persone.

Damoctocog alfa pegol (in fase di approvazione in Italia), ha un’emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana.

“Il dosaggio approvato di damoctocog alfa pegol – dice Mark Reding, M.D., capo ricercatore della molecola e professore associato di medicina all’Università del Minnesota – permette di adattare la frequenza di somministrazione in base al fenotipo emorragico, proteggendo così i pazienti dalle emorragie che tanto li preoccupano”.

“Per il paziente tutto questo si traduce – conclude la dr dr  Elena Santagostino (ospedale policlinico, Milano) in una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni”.

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