Approvata dalla commissione europea (EMA), come, in precedenza, avevano fatto USA e Giappone, la molecola damoctocog alfa pegol (nome non commerciale), il fattore VIII ricombinante a lunga emivita, per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età.
L'emofilia colpisce circa 400.000 persone in tutto il mondo ed è un disordine in gran parte a carattere ereditario, in cui una delle proteine necessarie, una dopo l’altra, a cascata, per la coagulazione del sangue o è mancante o è ridotta. L'emofilia A è la forma più comune, in cui la coagulazione del sangue è compromessa per la mancanza o l’alterazione funzionale del FVIII coagulativo. I pazienti hanno frequenti sanguinamenti a livello dei muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, che possono causare nel tempo un danno cronico alle articolazioni. Le lesioni possono avere conseguenze gravi se non trattate adeguatamente, poiché la velocità di formazione del coagulo è più lenta nei pazienti affetti da emofilia rispetto agli individui sani. L'emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 maschi nati vivi, interessando persone in tutto il mondo. In Europa, essa colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di oltre 30.000 persone.
Damoctocog alfa pegol (in fase di approvazione in Italia), ha un’emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana.
“Il dosaggio approvato di damoctocog alfa pegol – dice Mark Reding, M.D., capo ricercatore della molecola e professore associato di medicina all’Università del Minnesota – permette di adattare la frequenza di somministrazione in base al fenotipo emorragico, proteggendo così i pazienti dalle emorragie che tanto li preoccupano”.
“Per il paziente tutto questo si traduce – conclude la dr dr Elena Santagostino (ospedale policlinico, Milano) in una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni”.
