Entro martedì al massimo, con il reclutamento dei primi sei pazienti, per la prima volta al mondo sarà avviata la somministrazione a malati di Sla di cellule staminali cerebrali». A dare alla Gazzetta la notizia che tutti i pazienti del mondo attendono (la Sclerosi laterale amiotrofica ha un’incidenza di circa 1,5-2 casi ogni 100.000 abitanti), è il prof. Angelo Vescovi.
Lo scienziato bergamasco che nel 1996 scoprì come isolare cellule staminali del cervello umano e come moltiplicarle, è il direttore scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e ha lì creato quello che è l’«epicentro scientifico» di questa promettente sperimentazione e cioè l’ISBReMIT, l’Istituto di Biologia delle Cellule Staminali, Medicina Rigenerativa e Terapie Innovative.
«Il comunicato ufficiale e con tutte le spiegazioni sarà pubblicato entro martedì su tre siti, quello di Casa Sollievo della Sofferenza, quello dell’Azienda ospedaliera universitaria Maggiore della Carità di Novara e quello della Revert Onlus. Nel comunicato - spiega il professore - ci sarà un link da cui si apre un formulario, molto semplice e con le risposte a crocette. La persona lo compila e lo invia. In questo modo si farà il primo screening».
È una possibilità che vale per tutti gli italiani, ovunque risiedano lungo lo Stivale?
«Assolutamente sì. In questa fase c’è un singolo centro di reclutamento che è l’ospedale Maggiore della Carità di Novara e sarà la responsabile della sperimentazione (principal investigator), la professoressa Mazzini, che farà la selezione. Invece tutto il trattamento si fa solo ed esclusivamente a San Giovanni Rotondo. Tutto il trattamento, questa fase, con questi pazienti e con i successivi, tutto, non ci sono altri centri».
Quindi da martedì si apre la prima fase della sperimentazione?
«Sì, abbiamo avuto da risolvere prima alcuni problemi ma ora si parte. Tenga conto che io non posso per legge cominciare a produrre le cellule (che ho già bancato, ma le devo moltiplicare), intanto che il primo paziente non ha accettato di sottoporsi. Quindi, diciamo che ci vorrà una settimana per reclutare, le cellule vengono scongelate, avvio la produzione delle cellule e ci vogliono quindi circa 3-4 settimane per il trapianto. E il trapianto è un unico trattamento. In chirurgia saranno un’oretta e mezza o 2 al massimo».
E restano ricoverati o possono tornare a casa?
«Sono ricoverati qualche giorno prima del trapianto. E poi si fermano poco. Lo decide il medico. Per la Sclerosi Multipla erano 4 o 5 giorni al massimo, perché l’intervento è proprio poco invasivo».
In termini tecnici come si chiama questo trapianto?
«Trapianto intracerebroventricolare con staminali cerebrali, perché le cellule sono depositate nelle cavità anteriori del cervello, i ventricoli anteriori».
Quali risultati si aspetta di avere e in che tempi?
«I tempi sono imprevedibili. Posso solo fare una previsione basata sullo stesso trattamento sui pazienti affetti da Sclerosi multipla. Spero di vedere un rallentamento della malattia e, soprattutto, dei segni, come avvenuto per la sperimentazione nella Sclerosi multipla, dove alcune funzioni cerebrali – sto ovviamente semplificando - vengono riattivate. In quella sperimentazione si è vista la riattivazione del metabolismo energetico delle cellule nervose. Un fenomeno che si inizia a vedere dopo 4 o 5 mesi. La prima cosa che speriamo di non vedere sono problemi di tossicità, mancata tolleranza. Ma è un trattamento molto sicuro».
Si aspetta di fermare la malattia?
«Se ci riuscissi mi danno il Nobel. Guardi io non mi aspetto, io spero. Certo, si fanno questi studi sulla base di studi precedenti. Però speriamo in un rallentamento possibile della malattia e riattivazione del metabolismo energetico cerebrale. Ma sono ipotesi. Ovvio che questo si spera si tramuti in un beneficio neurologico».
Se questa Fase 2 dovesse andare bene, si passa a...?
«Dipende, se ci son dati di evidenza di efficacia. In funzione della rilevanza, si può pensare, in un caso ottimale ad una Fase 3, per poi trasformarla in un trattamento standard o, caso subottimale, di fare una sperimentazione intermedia tra la 2 e la 3 (per intenderci sulla 3 puoi fare centinaia di pazienti, tra la 2 e la 3 puoi fare la sperimentazione su decine). In linea di principio, se ha dati buoni si può chiedere di andare in Fase 3 ma, di solito, c’è un’ulteriore Fase intermedia prima, che permette di allargare lo studio».
