Sma, una speranza per Melissa e gli altri piccoli malati del Barese

Una notizia può cambiarti la vita. A casa di Melissa (un anno), Paolo (17 mesi) e Giovanni (che compirà tre anni il 7 aprile) non vedevano l’ora di leggerla. Quasi non ci hanno creduto nemmeno dopo l’anticipazione di chi scrive. Poi a Monopoli, Valenzano e Sannicandro hanno letto il comunicato ufficiale dell’agenzia italiana del farmaco e hanno toccato il cielo con un dito. L’Aifa ha approvato la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma per i bambini con SMA 1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale, ma soprattutto, su richiesta degli specialisti e su pressione delle famiglie e di tantissimi italiani (anche noti), ha spostato i limiti per la somministrazione del farmaco (finora entro i sei mesi di età), mettendolo a disposizione gratuitamente nell’ambito di studi clinici per piccoli con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 chili.

Tutti e tre i piccini residenti nella provincia di Bari rientrano nei nuovi parametri (Giovanni, il più grandicello, pesa 8 chili e 400 grammi). Cosicché il sogno di poter finalmente ottenere il medicinale si sta trasformando in realtà. E, sempre che ci sia la prescrizione di uno specialista (imprescindibile per procedere), al Pediatrico sono prontissimi. Del resto, a gennaio hanno già trattato Antonio, un altro bimbo barese che allora aveva tre mesi. Delio Gagliardi, neurologo al Giovanni XXIII, è però più realista del re. «Sono contento - dice - e capisco l’entusiasmo delle famiglie, ma vorrei prima conoscere le indicazioni per capire se ci sono limitazioni. È necessario poi valutare il quadro clinico di ciascun paziente e considerare anche i tempi di attesa per chi ad esempio ha già in corso una terapia con altri farmaci». Una precisazione che però non scoraggia i genitori di Melissa (hanno già raggiunto 1,9 milioni di euro con la raccolta fondi). «Siamo pronti ad andare negli Stati Uniti».