MONOPOLI - Melissa Nigri, la piccina monopolitana di nove mesi affetta da Sma di tipo 1, la cui storia la Gazzetta ha raccontato nell’edizione di ieri, è in questi giorni a Roma per le cure e la fisioterapia. L’atrofia muscolare spinale è una malattia che priva della forza muscolare colpendo le cellule nervose della spina dorsale, diminuendo progressivamente la capacità di camminare, deglutire e respirare. La Sma 1 è peraltro la forma più severa. Il suo decorso inizia prima del sesto mese di vita con una aspettativa di circa due anni. I genitori della bimba, Pasquale Nigri e Rossella Messa, proprio per il breve tempo a disposizione, contano di dare una prospettiva molto più lunga alla figlia (il titolo della pagina da loro creata su Facebook è proprio «Un futuro per Melissa») ottenendo un farmaco molto costoso (comunque da somministrare dopo una prescrizione medica), considerato efficace perché già utilizzato con ottimi risultati negli Stati Uniti dal 2019 per il trattamento dei bambini fino al secondo anno di età.

Zolgensma, prodotto da AveXis, società del gruppo Novartis, è un farmaco di terapia genica, approvato appunto nel 2019 dalla Fda (Food and drug administration statunitense). La Commissione Europea ha concesso l'approvazione condizionale a maggio, dopo il parere dell’Ema, Agenzia europea per i medicinali. L’Aifa, la nostra agenzia del farmaco, ha consentito l’utilizzo dal 18 novembre (in regime di rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale), ma soltanto per il trattamento entro i sei mesi di età, visto che le evidenze ne accertano per ora l’efficacia nei neonati ai primissimi mesi di vita. A questo proposito si è espresso anche il Comitato scientifico dell’associazione Famiglie per la Sma, dopo l’eco che la vicenda di Melissa ha avuto sui social.

Insomma, al di là del fatto di poter utilizzare il farmaco per l’uso off label, cioè al di fuori delle condizioni autorizzate, e della necessaria prescrizione di uno specialista, nella fattispecie di Eugenio Maria Mercuri, direttore di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Gemelli che ha in cura Melissa, tutto ruota intorno alla reale efficacia del farmaco, anche rispetto a un altro medicinale attualmente utilizzato contro la malattia (Spinraza). «In riferimento alla possibilità di effettuare la terapia con Zolgensma come farmaco off-label - spiega il Comitato scientifico di Famiglie per la Sma - abbiamo più volte spiegato alle famiglie che non esiste al momento nessuna evidenza scientifica riportata in letteratura sull’impiego della terapia genica in bambini che abbiano già compiuto 6 mesi di età. Una eventuale somministrazione off label Zolgensma esporrebbe la famiglia e il prescrittore a prendersi una responsabilità basata su esperienze aneddotiche negli Stati Uniti e non su letteratura scientifica o indicazioni dell’ente regolatorio nazionale. Per questi motivi, vista la mancanza di dati pubblicati su Zolgensma, abbiamo grosse esitazioni al momento a prescrivere la terapia».

Intanto, però la solidarietà nei confronti di Melissa prosegue. Degli 1,8 milioni di euro necessari in caso di mancata gratuità (non è esclusa peraltro la possibilità che la famiglia opti in futuro per una clinica Usa) ne sono stati raccolti finora circa 300mila: sulla piattaforma gofundme.com si è vicino ai 250mila, cui va aggiunta un’altra somma (oltre 50mila euro) elargita dai benefattori che hanno donato mediante le coordinate bancarie pubblicate su «Un futuro per Melissa».