Farmaco contro la Sma, la gioia poi la delusione: «Mio figlio non può averlo»

A smorzare immediatamente gli eccessivi entusiasmi ci ha pensato sin da subito Delio Gagliardi, neurologo al Giovanni XXIII, lo specialista che segue il piccolo Paolo di Valenzano, uno dei bambini baresi affetti da Sma 1, la forma più grave dell’atrofia muscolare spinale. All’indomani della notizia dell’autorizzazione di Aifa alla somministrazione dello Zolgensma (il costosissimo farmaco di terapia genica all’avanguardia per il trattamento della malattia) a bambini fino ai 13,5 chili di peso (e fino a 21 chili nell’ambito di studi clinici), è stato facile profeta: «Capisco l’entusiasmo delle famiglie ma vorrei prima conoscere le indicazioni per capire se ci sono limitazioni». In effetti, dopo qualche giorno, l’agenzia italiana del farmaco ha pubblicato i dettagli della decisione confermando in sostanza la necessità di una diagnosi clinica di Sma di tipo 1 con esordio nei primi sei mesi di vita. A ciò si aggiungono le puntualizzazioni dei protocolli operativi: «Il farmaco - conferma Gagliardi - non può essere somministrato ai tracheostomizzati. E la condizione di tracheostomia, così come anche la gastrostomia, prescinde dal peso. Ci sono bimbi piccoli di scarso peso con tracheostomia e viceversa pazienti di 21 chili senza tracheostomia. In generale, è necessario poi valutare il quadro clinico di ciascun paziente. Si tenga presente che gli effetti collaterali aumentano proporzionalmente al peso del paziente».

COLPO Il colpo per le famiglie in attesa è stato durissimo perché, ad esempio, Paolo Scavo (un anno e mezzo il prossimo primo aprile) è tra gli esclusi. Del resto, tra le conseguenze della Sma, che causa la perdita di motoneuroni, c’è la paralisi dei muscoli respiratori e quindi la frequente necessità di procedere con l’apertura sul collo, al livello della trachea, per infilare un tubo che permette all’aria di raggiungere i polmoni. I genitori ovviamente sono avviliti. «Non capiamo il senso della decisione dell’Aifa - afferma Francesca Molinari - perché è ovvio che questi interventi siano molto probabili con l’avanzare dell’età e quindi del peso. Non a caso all’estero non si fanno differenze. Il farmaco viene somministrato in tutte le condizioni. Abbiamo visto video e foto, abbiamo parlato con genitori che hanno avuto risultati pazzeschi per i loro figli, ma qui a quanto pare Paolo non è importante e a lui questa possibilità viene negata. Pensavamo di essere riusciti a vincere la nostra battaglia invece il nostro cuore si è spezzato esattamente come il giorno in cui abbiamo saputo della malattia del nostro piccolo eroe. Paolo non ha più tempo (così come non lo ha Giovanni D’Addiego, 3 anni, di Sannicandro - n.d.r.). Avevamo fermato la raccolta fondi per l’acquisto del farmaco convinti che finalmente ci avrebbero aiutato, ma questo purtroppo era solo un sogno».

CONTRIBUTI Per quanto la politica si sforzi di trovare (sempre più invano) una soluzione («in altri Paesi stranieri non c’è questa limitazione - ha ribadito il consigliere regionale Fabiano Amati -. Spero si riesca a creare una grande mobilitazione politica, guidata dai parlamentari nazionali, in grado di esercitare forti iniziative d’indirizzo per allineare la regolamentazione italiana a quella dell’Agenzia europea dei farmaci e degli enti regolatori dei Paesi occidentali»), l’unica alternativa attualmente è rinnovare l’appello alla generosità. Per aiutare Paolo e Giovanni (per entrambi c’è una pagina Facebook dedicata: Aiutiamo il piccolo Paolo e Aiutiamo il piccolo Giovanni) c’è la possibilità di contribuire attraverso la piattaforma gofundme.com. Ma, purtroppo, sia per il primo (meno di 145mila euro) sia per il secondo (15mila euro circa) siamo molto lontani dall’obiettivo dei 2 milioni di euro necessari per l’acquisto del farmaco, traguardo invece raggiunto da Pasquale Nigri e Rossana Messa, padre e madre di Melissa.

RACCOLTA La monopolitana di un anno attualmente si trova in un ospedale estero e si prepara a ricevere Zolgensma. I suoi genitori, infatti, non hanno nemmeno aspettato il responso di Aifa, quasi presagissero quel che sarebbe accaduto: venerdì 12, dopo aver preso accordi e organizzato il trasferimento, hanno raggiunto la clinica della speranza per poi decidere di interrompere la colletta in favore della figlia (raccolti 1,923 milioni di euro). «Non abbiamo raggiunto l’intera cifra prefissata, ma sulla base dei preventivi ricevuti per tutte le spese da sostenere abbiamo ritenuto di stoppare, considerando anche le donazioni che arriveranno dall’associazione Un Futuro per Melissa, promossa da Angelo Annese, sindaco di Monopoli. Se oggi Melissa ci fissa con i suoi occhioni e sorride è perché conosce quello che gli italiani, e non solo, sono stati capaci di fare per donarle la possibilità di poter sperare in un futuro il più «normale» possibile. Il 18 novembre, quando tutto è iniziato, non avremmo mai pensato di farcela. I nostri grazie non saranno mai abbastanza. È stato fatto un miracolo». Lo stesso che aspettano Paolo e Giovanni...