Mercoledì 12 Dicembre 2018 | 01:13

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La biomedicina del futuro è già realtà

Salute & Benessere

Nicola Simonetti

Nicola Simonetti

Vivere in salute: suggerimenti, risposte, piccoli accorgimenti per gestire la propria giornata, l’umore, l’alimentazione, il ricorso a farmaci, come affrontare al meglio gli impegni di lavoro, di responsabilità, il riposo ed il diporto, l’attività fisica. Inoltre, una finestra aperta sulla ricerca, sulle novità che la medicina ci offre ora e ci riserva e promette per il prossimo futuro.

“Promosse” le prime terapie avanzate che sono in arrivo anche in Italia. Terapia genica, terapie cellulari e ingegneria tessutale rappresentano una chance per le cure del futuro: prioritario garantire i diritti dei pazienti, regolamentarne l’applicazione e comunicare correttamente i progressi senza generare false speranze. Terapie geniche, terapie cellulari e ingegneria tessutale escono dai laboratori per diventare protagoniste nella real life e nella pratica clinica, prescrivibili per alcuni pazienti con indicazioni specifiche come malattie rare ed alcuni tumori. Il Master della Sapienza Università di Roma Fa il punto sulla situazione e propone, con il supporto di Takeda Italia, il problema del comunicare la medicina del futuro.

Recentemente, per la prima volta in Europa e Stati Uniti, è stata immessa sul mercato una terapia avanzata con cellule T (dello stesso paziente) ingegnerizzate e ‘trasformate’ in un’arma utilizzata per curare alcune forme di tumore. Invece, una terapia a base di cellule staminali mesenchimali allogeniche, che hanno dimostrato di possedere proprietà anti-infiammatorie e rigenerative dei tessuti, è stata approvata in Europa – e sarà quindi presto disponibile anche in Italia – per il trattamento delle fistole perianali complesse nei pazienti con malattia di Crohn, per le quali i trattamenti farmacologici disponibili non sono particolarmente efficaci e in genere sono necessarie procedure chirurgiche ripetute, con rischio di incontinenza fecale e stomia permanente maggiormente possibile. Le terapie avanzate, ultima frontiera della biomedicina, che offre nuove opportunità per il trattamento di malattie e disfunzioni del corpo umano grazie ai progressi scientifici nel campo delle biotecnologie cellulari e molecolari, si affacciano dunque sul mercato farmaceutico, portando però con sé questioni di ordine etico, di regolamentazione e accesso alle cure e di corretta informazione. Le terapie avanzate I recenti progressi scientifici nel campo delle biotecnologie cellulari e molecolari hanno comportato lo sviluppo di terapie avanzate quali la terapia genica, la terapia cellulare e l’ingegneria tessutale. Questo settore emergente della biomedicina offre nuove opportunità per il trattamento di malattie e disfunzioni del corpo umano.

Terapia genica è una tecnologia medica nella quale il DNA o l’RNA vengono direttamente utilizzati come sostanze farmacologiche. Si tratta dell’inserimento di geni o frammenti di geni nelle cellule del corpo umano per prevenire, trattare o curare una malattia. La terapia genica all’inizio aveva come obiettivo la cura delle malattie genetiche, oggi però si sta rivelando potenzialmente capace di curare molte altre patologie come l’infarto, il Parkinson, l’Alzheimer e i tumori. Il trasferimento dei geni nell’organismo umano viene ottenuto a mezzo di vettori non virali oppure di origine virale. La difficoltà maggiore che si incontra nel trasferimento del gene è il raggiungimento di un livello di efficienza sufficiente. Le sperimentazioni cliniche della terapia genica effettuate sino ad oggi sono oltre 200 e hanno coinvolto oltre 3.000 pazienti. Il trasferimento genico avviene con:  trattamento ‘in vivo’= trasferimento genico locale o sistemico direttamente nel corpo;  trattamento ‘ex vivo’ = che avviene in cellule o tessuti che sono stati prima espiantati poi geneticamente modificati in laboratorio e successivamente reimpiantati nei pazienti. I vettori possono essere fisici, chimici, biochimici (DNA nudo, liposomi, polimeri cationici, ecc.) o virali (retrovirus, lentivirus, adenovirus, ecc.); questi ultimi offrono un vantaggio maggiore rispetto agli altri tipi di vettori poiché consentono di trasportare i geni con elevata efficienza. Terapie cellulari La terapia cellulare consiste nel trasferimento per via iniettiva di materiale cellulare con cellule intatte e viventi in un paziente. Ultime ricerche hanno portato alla scoperta che le cellule umane possono essere utilizzate per aiutare il corpo umano a prevenire il rigetto degli organi trapiantati, portando nel tempo al successo del trapianto di midollo osseo. La più comune terapia cellulare è quella con le cellule staminali, scoperte negli Anni ’50. Le cellule staminali sono cellule “non specializzate”, potenzialmente capaci di svilupparsi in altri tipi di cellule del corpo. Le cellule staminali sono in grado di dividersi e rinnovarsi quasi illimitatamente e diventare cellule specializzate e si trovano generalmente nel tessuto di origine delle cellule staminali. Per la loro proprietà rigenerative, le cellule staminali potrebbero avere svariate applicazioni in medicina ed hanno già impieghi consolidati come per trattamento di leucemia, linfoma, mieloma. Le cellule ematiche danneggiate da queste malattie vengono sostituite con le cellule staminali.

Le staminali impiegate sono prelevate dal sangue o dal midollo osseo del paziente oppure di un donatore, oppure dalla placenta/cordoneombelicale (donazione da madri dei neonati). Il midollo osseo contiene staminali adibite alla produzione del sangue (ematopoietiche) ed anche cellule staminali dette mesenchimali. Queste, se “adulte” (da non confondere con le embrionali), possono essere prelevate, con liposuzione, anche da grasso sottocutaneo. Le mesenchimali possono generare tessuti come stroma osseo, cartilagineo, adiposo, tendineo, muscolare e midollare. La terapia con cellule staminali è complessa e promettente ma urta specie con la mancanza di donatori disponibili. Ingegneria tessutale Branca dell’ingegneria biomedica che si pone l’obiettivo di ricreare organi e tessuti, ingegnerizzandoli o favorendone la riparazione e ristabilendo, ricreando o migliorando le loro originarie funzioni biologiche. Essa non si avvale di tessuti e organi completamente artificiali ma di impianti costituiti da cellule viventi fatte proliferare su strutture realizzate in laboratorio con materiali biocompatibili e bio-riassorbibili. In sperimentazione la “stampa” in 3 D. Già registrati risultati interessanti: rigenerazione di pelle, epiteli e cornea o ricostruzione di tessuti più complessi ma anche organi (vagina bioartificiale, cartilagine nasale). Fase sperimentale che potrebbe diventare, presto, pratica chirurgica. Le terapie avanzate – puntualizza Antonio G. Spagnolo, direttore Bioetica Medica, università cattolica Sacro Cuore di Roma - pongono questioni di tipo bioetico : principio del rispetto delle persone, di beneficità e non maleficenza, di giustizia. È necessario che i Comitati Etici mantengano la loro autonomia e il loro carattere di terzietà affinché nessun altro interesse della società o di enti profit possa prevalere su quello del paziente.

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